武汉科技大学全球首个艾滋病基因疗法进入临床
作者：bet356在线官方网站日期：2025/12/02 浏览：
荆楚网（湖北日报）（记者林珊通讯员程宇通讯员毕浩阳）今年12月1日是第38个世界艾滋病日。中国科研团队研发的艾滋病新治疗方案发表在国际领先期刊《分子治疗》上，为实现“终结艾滋病”目标提供了新的科学路径。该研究由武汉科技大学生命与健康科学学院顾朝江教授团队完成。研究小组构建了一种名为“EMT-Cas12a”的新治疗系统。该系统利用工程外泌体提供基因编辑工具，实现艾滋病毒基因组的精确去除。
艾滋病是由艾滋病病毒引起的主要传染病，但目前尚无治愈方法。现有的治疗方法，例如鸡尾酒疗法，可能会抑制病毒的复制，但不能完全消除它。免疫疗法很难到达潜伏感染的细胞。某些基因治疗方法存在定位错误、毒副作用等问题。
经过10年的探索，顾朝江团队利用外泌体，即人体自然分泌的搭载Cas12a基因编辑系统的小囊泡，作为载体，构建了具有靶向性强、安全性高、共裂解等优点的递送系统。该技术能够精确地将Cas12a递送到细胞中，并在多个位置切割HIV基因组，以期实现功能性治愈。
研究过程中，团队克服了外泌体纯化和工程化等重大挑战，成功提高了载体装载效率和靶向能力。在使用HIV感染小鼠模型和艾滋病患者血液样本的实验中，该系统在病毒清除和免疫重建方面表现出显着的功效。在一系列实验中，三分之二的受感染小鼠完全消除了艾滋病病毒，该病毒代表这项技术在动物水平上取得了重大进展。
该疗法已通过医学伦理审查，计划进入临床研究阶段。如果未来取得成功进展，有望为艾滋病患者提供新的静脉注射治疗选择。
顾朝吉教授自2005年起一直从事艾滋病研究。2016年回国后，他领导的团队专注于外泌体与基因编辑相结合的治疗策略。此次公布的成果是世界首个利用外泌体构建的CRISPR-Cas12a靶向执行和递送系统，受到了该杂志编辑团队的高度评价。 上一篇：我们的祖先是如何迈出农业的第一步的？这个“
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